Razlika između ex vivo i in vivo genske terapije

Ključna razlika - Ex Vivo vs In Vivo genska terapija
 

Genska terapija je važna tehnika koja se koristi za liječenje ili sprečavanje genetskih bolesti uvođenjem gena za nestale ili oštećene gene. Određene bolesti mogu se izliječiti umetanjem zdravih gena umjesto mutiranih ili nedostajućih gena odgovornih za bolest. Genska terapija se uglavnom primjenjuje na somatske stanice nego na stanične stanice, a može se razvrstati u dvije glavne vrste nazvane Ex vivo genska terapija i In vivo genska terapija. Ključna razlika između genske terapije Ex vivo i In vivo je ta terapeutski geni se prenose na in vitro stanične kulture i ponovno uvedeni u pacijenta u ex vivo genskoj terapiji dok geni se dostavljaju izravno u pacijentova tkiva ili stanice bez kultiviranja stanica in vitro in vivo genska terapija.

SADRŽAJ
1. Pregled i ključne razlike
2. Što je ex vivo genska terapija
3. Što je in vivo genska terapija
4. Usporedna usporedba - ex Vivo vs In Vivo genska terapija
5. Sažetak

Što je ex vivo genska terapija?

Ex vivo genska terapija je vrsta genske terapije koja uključuje vanjsku modifikaciju pacijentove stanice i ponovno uvođenje iste u pacijent. Stanice se uzgajaju u laboratorijima (izvan pacijentovog tijela) i ubacuju se geni. Tada se odaberu stabilni transformatori i ponovo uvode u pacijenta za liječenje bolesti. Ex vivo genska terapija može se primijeniti samo na određene tipove stanica ili na odabrana tkiva. Stanice koštane srži su stanice koje se često koriste za ex vivo gensku terapiju.

Postupak ex vivo genske terapije

Postoji nekoliko glavnih koraka u genskoj terapiji Ex vivo kako slijedi;

1. Stanice s oštećenim genima izolirane su od pacijenta.
2. Izolirane stanice uzgajaju se u kulturama u laboratoriju.
3. Terapeutski geni se umeću ili uvode u uzgojene stanične kulture pomoću vektora.
4. Transformirane stanice su odabrane od netransformanata i uzgajane.
5. Odabrane stanice transplantiraju se pacijentu.

U ex vivo genskoj terapiji nosači ili vektori koriste se za dostavu gena u ciljane stanice. Uspješna isporuka gena ovisi o sustavu nosača, a važni vektori koji se koriste u ex vivo genskoj terapiji su virusi, stanice koštane srži, umjetni umjetni kromosom itd. U usporedbi s in vivo genskom terapijom, ex vivo genska terapija ne uključuje štetne imunološke reakcije u pacijentovom tijelu otkad se vrši genetska korekcija in vitro. Međutim, uspjeh ovisi o stabilnoj inkorporiranju i ekspresiji korektivnog gena u tijelu pacijenta.

Slika 01: Ex vivo genska terapija

Što je in vivo genska terapija?

In vivo genska terapija je tehnika koja uključuje izravnu isporuku gena u stanice određenog tkiva unutar pacijentovog tijela za liječenje genetskih bolesti. Može se primijeniti na mnogim tkivima ljudskog tijela, uključujući jetru, mišiće, kožu, pluća, slezinu, mozak, krvne stanice itd. Terapeutski geni se virusnim ili nevirusnim vektorima uvode u pacijenta. Međutim, uspjeh ovisi o nekoliko čimbenika, poput učinkovitog unosa terapijskog gena koji nosi vektore ciljnih stanica, unutarćelijske razgradnje gena unutar ciljanih stanica i prihvata gena jezgrom, sposobnost ekspresije gena itd..

Slika 02: In vivo genska terapija

Koja je razlika između Ex Vivo i In vivo genske terapije?

Ex Vivo vs In Vivo genska terapija
Ex vivo genska terapija je vrsta genske terapije koja se izvodi izvan pacijentovog tijela. Modifikacija gena vrši se izvan tijela.	In vivo genska terapija je druga vrsta genske terapije koja se izvodi izravno kada su oštećene stanice još uvijek u tijelu. Geni se mijenjaju kada su još uvijek u tijelu.
Izolacija i kultiviranje
Defektne stanice se izoliraju i uzgajaju u laboratoriju.	Defektivne stanice se ne izoliraju ili uzgajaju u laboratoriju.
Odabir transformatora
Stabilni transformanti biraju se prije ponovnog uvođenja.	Stabilni transformanti se ne mogu odabrati.
Štetni imunološki odgovor
Ova metoda ne uvodi negativne imunološke reakcije u pacijentovo tijelo.	Ovom metodom uvode se negativni imunološki odgovori u pacijentovo tijelo.

Sažetak - Ex Vivo vs In Vivo genska terapija

Terapeutski geni uvode se u pacijentovo tijelo kao liječenje određenih bolesti. Poznata je kao genska terapija i može se izvesti na dva načina, naime ex vivo genskom terapijom i in vivo genskom terapijom. Razlika između ex vivo i in vivo genske terapije je u tome što se umetanje gena u ex vivo gensku terapiju vrši u staničnoj kulturi izvan pacijentovog tijela, a ispravljene ćelije se ponovno uvode u pacijenta dok se in vivo genska terapija geni uvode izravno u unutarnja ciljna tkiva bez izoliranja stanica. Uspjeh oba procesa ovisi o stabilnom umetanju i transformaciji terapijskih gena u bolesničke stanice.

Referenca:
1. ”Što je genska terapija? - Početna stranica Genetics. " Američka nacionalna medicinska knjižnica. Nacionalni zavodi za zdravstvo, n.d. Mreža. 24. travnja 2017.
2. ”Procjena kliničkog uspjeha Ex Vivo i In vivo genske terapije | JYI - časopis za preddiplomske studije. " JYI The Undergraduate Research Journal. N.p., n.d. Mreža. 24. travnja 2017
3. Crystal, Ronald G. "In vivo i ex vivo strategije genske terapije za liječenje tumora pomoću vektora za prijenos gena adenovirusa." SpringerLINK. Springer-Verlag, n.d. Mreža. 24. travnja 2017

Ljubaznošću slike:
1. "ExVivoGeneTherapy pl" Pisum na podstawie pracy Lizanne Koch - Vlastiti rad (CC BY-SA 3.0) putem Commons Wikimedia 
2. "In vivo genska terapija pl" Pisum na podstawie pracy Lizanne Koch - Vlastiti rad (CC BY-SA 3.0) putem Commons Wikimedia